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Dec 03, 2023

EU 의약품 패키지가 소규모 생명공학 기업에 미치는 영향

몇 차례의 지연 끝에 EU 의약품 패키지가 4월 26일에 발표되었습니다.

몇 차례의 지연 끝에 EU 의약품 패키지가 2023년 4월 26일에 발표되었습니다. 이는 유럽 연합의 모든 의약품에 대한 승인 및 평가를 관리하는 기본 법안의 20여년 만에 처음으로 중요한 검토입니다. 이는 증거 생성부터 규제 경로, 승인 일정 및 인센티브에 이르기까지 EU에서 출시된 모든 치료법에 영향을 미칩니다.

전반적으로 유럽연합 집행위원회의 제안은 여전히 ​​매우 우려스럽습니다. 출판이 지연됨에도 불구하고 특정 조항이나 개념, 특히 충족되지 않은 높은 의료 수요(HUMN)와 탁월한 치료 발전 또는 이병률과 사망률의 '의미 있는' 감소와 같은 개념과 관련하여 특정 조항이나 개념이 어떻게 해석되는지에 대한 많은 미해결 질문이 남아 있습니다. . 이러한 조항은 업계와 가격 책정 및 상환 생태계에 상당히 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

EU 의약품 패키지에 도입된 여러 가지 환영할만한 변화가 있으므로 긍정적인 측면부터 시작하겠습니다. 위원회는 별도의 지침과 규정을 유지해 왔습니다. OMP(희귀 의약품) 개발자와 중소기업을 위한 강화된 과학적 조언 및 규제 지원과 같은 업데이트 및 간소화된 EMA 작업 방법에 대한 추진이 있어 왔습니다. 다수의 규제 조항은 EMA 승인 기한을 180일로 단축하는 등 규제 승인을 가속화하는 데 도움이 될 것입니다. 규제 샌드박스의 도입, 적응형 임상 시험 및 실제 증거(RWE)에 대한 개방성은 모두 규정의 미래 보장에 중요한 역할을 할 수 있습니다.

희귀질환 시스템의 주요 변화는 희귀질환에 대한 치료법을 판매하는 개발자에게 부여되는 인센티브인 희귀시장 독점성(OME) 프레임워크를 재구성하는 것입니다. 모든 고아 치료법이 10년 동안 OME를 받는 단일 규모 접근 방식에서 벗어나 이 제안은 변조된 인센티브 시스템을 도입합니다. 위원회가 제안한 새로운 접근 방식은 승인된 치료법이 없는 희귀 질환의 95%에 대한 치료법 개발을 장려하는 핵심 과제를 다루지 않습니다. 대신, 우리는 다중 이해관계자 OD 전문가 그룹이 개발한 투자 사례와 치료 성공 가능성을 기반으로 또 다른 조정된 접근 방식을 제안합니다.

위원회는 고아 인센티브를 HUMN 개념에 연결할 것을 제안했습니다. 제한적인 정의로 인해 이 개념은 혁신을 억제하고 환자 집단을 간과하며 실제로 법률의 수명을 제한할 위험이 있습니다. HUMN은 과학 및 사회와 함께 진화하므로 법률의 정의는 시간의 시험을 견디지 못할 것입니다. 치료 성공 가능성을 반영하는 조정된 접근 방식은 실제로 개발자가 EU 내에서 계속 투자하고 출시하도록 장려할 것입니다. 변조 자체를 넘어서, 이는 사실상 환자의 순위를 정하고 개발 초기 단계에 라벨을 붙여 치료법을 '인정'합니다. (H)UMN 스탬프가 없는 제품은 상당한 가격 인하 압력을 받거나 상업적 생존 가능성이 감소할 가능성이 높습니다.

위원회의 주요 목적 중 하나는 승인된 치료법이 없는 환자를 위한 치료법 개발을 촉진하는 것입니다. 각 활성 물질에 대한 단일 판매 허가, 사실상 '글로벌 희귀 판매 허가(GOMA)' 도입은 우리의 관점에서 볼 때 이러한 목표에 어긋납니다. GOMA는 새로운 희귀 적응증으로 전환하기 위해 추가 독점권을 1년만 추가로 제공하며 최대 2년으로 제한됩니다. 새로운 치료 적응증을 개발하려면 수년간의 연구와 임상 시험이 필요하고, 1년의 독점권만으로는 충분한 보상을 받을 수 없으므로 이 제안은 신중하게 고려해야 합니다. 따라서 이 메커니즘은 점진적인 혁신을 방해할 것입니다.

희귀의약품 개발자는 자신이 개발한 연구와 지식의 영향을 극대화하고 기존 화합물의 추가 용도를 찾도록 권장되어야 합니다. 특히 이것이 다른 옵션이 없는 환자에게 문을 열어주는 경우라면 더욱 그렇습니다. 고아 개발자들은 질병과 치료법이 어떻게 작용하는지에 대한 많은 지식을 축적하므로 우리는 이를 활용하고 그들의 과학적 혁신을 제한하는 것이 아니라 보상해야 합니다.